Őssejtek segíthetnek az autistákon

Jelentős javulást figyeltek meg azoknál az autista gyermekeknél, akiket brit kutatók őssejt-terápiával kezeltek. Emellett a felnőttkori stroke és az oxigénhiányos agyi bénulás kezelésében is biztató eredményekkel alkalmazzák az őssejteket.
Bár a kétezres évek elején az őssejtet a tudományos világ előtt új távlatokat megnyitó csodaszerként ünnepelték, a fogalom az évek alatt a mainstream médiából a szaklapok hasábjaira húzódott vissza. Ez azonban nem jelenti azt, hogy az őssejt-terápiával ne foglalkoznának, sőt: számos területen zajlanak komoly kutatások a hematológiától a neurológián át egészen az ortopédiáig.
Dr. Joanne Kurtzberg, a Durhamben lévő Duke Egyetem igazgatója úttörő munkával járult hozzá az őssejt-terápia utóbbi évtizedekben megtett – a vártnál lassabb, ám igen jelentős – előrelépéseihez. A köldökzsinórvér-transzplantáció kezdetétől, 1988-tól dolgozik ezen a területen, és az első allogén köldökzsinórvér-hemopoetikus-őssejt-transzplantációban is komoly szerepet játszott. Az őssejt-kutatás nemzetközileg is elismert szaktekintélye egy New Jerseyben tartott nemzetközi konferencián beszélt az őssejtek felhasználási lehetőségeiről a neurológia területén. A konferencián a Czeizel Intézet jóvoltából a HáziPatika.com is részt vehetett, ahol a kutató a stroke és azautizmusterén végzett kutatásokról beszélt portálunknak.

Javította az autisták tüneteit

„Évtizedek óta tudjuk már, hogy az őssejtek jelentős szerepet játszhatnak az agyat ért károsodások regenerációs folyamataiban, a közelmúltban azonban több komoly kutatást is publikáltak a témában” – nyilatkozta a HáziPatika.comnak Dr. Joanne Kurtzberg, aki saját, autizmust érintő kutatásáról is beszámolt nekünk. A Duke Egyetem kutatócsoportjával 25 autista gyermek fejlődését követték néhány éven keresztül. A gyermekeknek vérátömlesztéssel juttatták a szervezetébe saját őssejtjeiket, majd azt vizsgálták, hogy milyen módon enyhíti az autizmus tüneteit.

A fázis I. vizsgálat eredményeit (a klinikai vizsgálatok 4 fázisát különböztethetjük meg az első tesztektől a készítmények forgalomba kerülését követő utókövetésig) kielemezve a kutatók rendkívül izgalmas eredményt kaptak. „A kutatásban részt vett gyermekek kétharmadánál jelentős javulást figyelhettünk meg az autizmus tüneteiben. Már néhány hónappal az őssejt-terápiát követően jobban koncentráltak, nyitottabbakká váltak, a pánikszerű rohamok szelídültek és előfordulásuk is jelentősen lecsökkent. Egyes gyermekeknél – akik korábban nem vagy szinte alig kommunikáltak csak – a beszédkészség és a szókincs bővülését is megfigyeltük” – magyarázta a professzor. Ennek okát a kutatók abban látják, hogy az őssejtek segítenek az agyban lévő, sűrű kapcsolódási hálózatot „kibogozni”, amely így az autizmus tüneteit is enyhíti.
Az autizmus spektrum zavar egy viselkedési tünetegyüttes, amely valószínűleg az idegrendszer fejlődésének rendellenességére vezethető vissza. Elsősorban viselkedési zavarok, a társas kommunikáció és a rugalmas gondolkodás elmaradottsága jellemzi, súlyossága pedig függ a gyermek értelmi szintjétől és személyiségétől is. Ezer gyermekből körülbelül 5-6-ot érint valamilyen mértékben, eloszlása pedig sem földrajzi, sem szociális helyzettől nem függ. Kezelését megnehezíti, hogy a kiváltó okok sem világosak, maga a zavar ugyanis rendkívül komplex, nehéz egy konkrét, kézzel fogható okra visszavezetni.

Mivel sajátos nevelési igényű emberekről van szó, kezelésükre eddig nem orvosi feladatként tekintettek: erre szakosodott óvónők és pedagógusok célja volt a fejlesztés, hogy a lehetőségekhez képest a legmagasabb önállósági szintet elérhessék. A központi idegrendszeri sérülések kezelésére idáig semmilyen készítmény és terápiás eszköz nem állt rendelkezésre, az őssejtek felhasználása ezért forradalmi változást hozhat.

A kutatási eredményeket a Stem Cells Translational Medicine nevű tudományos folyóiratban is publikálták, a későbbiekben pedig szélesebb spektrumban is vizsgálni fogják az őssejtek neurológiai felhasználhatóságát. „Jelenleg egy jóval nagyobb, fázis II. vizsgálat előkészítésébe kezdtünk bele, amellyel arra próbálunk választ találni, hogy az őssejtek milyen regeneratív folyamatokban vehetnek részt” – nyilatkozta portálunknak Dr. Joanne Kurtzberg. Hozzátette: már egy újabb kutatásba is kezdtek 170 autista gyermek bevonásával – az ő fejlődésüket a tervek szerint 2018 végéig követik majd a brit egyetem kutatói.
Dr. Kurtzberg a HáziPatika.com kérdésére úgy nyilatkozott: az őssejttel kapcsolatos kutatásokat jelentősen lassítja, hogy még mindig nincs világszerte elegendő donor, éppen amiatt, mert az általános, gyakori betegségek esetében a kutatóknak továbbra sem sikerült elsöprő tudományos áttörést elérniük. Az ördögi körből az ehhez hasonló eredmények segíthetnek kilépni, az autizmuson túl ráadásul már többféle, agyi sérüléssel járó betegség esetében is bizakodásra okot adó eredmények születtek. Az oxigénhiányos agyi bénulás (cerebral palsy, röviden CP) esetében is jelentős fejlődést figyeltek meg az őssejt-terápiát követően, illetve jelenleg is zajlanak kísérletek a felnőttkori stroke őssejtes kezelésére. Utóbbi esetében egy közel száz fős kísérlet zajlik jelenleg, amelynek eredményeit legkorábban egy év múlva összegezhetik a professzor szerint.